AEPMI contará en su jornada científica del próximo 27 de noviembre con el Dr. Matthew Klein, Chief Development Officer PTC Therapeutics. El doctor Klein lleva años estudiando este fármaco y estará en Madrid para explicar en qué consiste el ensayo clínico y resolver todas las dudas de las familias o profesionales interesados. 
Inscripción jornada https://docs.google.com/forms/d/e/1FAIpQLScVWOYV_Yoo_a8S5k8AXoI8vGFj597MzsqsfYa7Wp1XBTOMqw/viewform


A Study to Evaluate Efficacy and Safety of Vatiquinone for Treating Mitochondrial Disease in Participants With Refractory Epilepsy (MIT-E). Fase II/III. 

Este estudio va dirigido a pacientes con enfermedad MITOCONDRIAL confirmada genéticamente con EPILEPSIA REFRACTARIA.

CRITERIOS:
- <18 años con Enfermedad Mitocondrial Primaria (definida por genética)
- Epilepsia Refractaria con ≥ 6 crisis motoras al mes
- Tratamiento con ≥ 2 fármacos antiepilepticos

TRATAMIENTO:
Tras las primeras 24 semanas de tratamiento doble ciego controlado con placebo, todos los pacientes recibirán Vatiquinona durante otras 48 semanas. 

OBJETIVOS: 
Reducción numero de crisis motoras, reducción estatus epilépticos e ingresos hospitalarios, mejoría calidad de vida. 

Si algún paciente de la asociación que tenga consultas en Cataluña,  está interesado en participar, puede contactar con las doctoras:
 
Mar O'Callaghan mail: mocallaghan@hsjdbcn.es
Noelia Rivera mail: noelia.rivera@sjd.es
Servicio de Neurología- Unidad de Metabólicas - Unidad de Ensayos Clínicos, Hospital Sant Joan de Dèu, Esplugues de Llobregat, Barcelona.

En Madrid también se está llevando a cabo el ensayo clínico en el Hospital 12 de Octubre y en el Ruber Internacional, para más información contactad con nosotros info@aepmi.org

Si tienes preguntas concretas para el Dr. Klein puedes enviarnosla por email y se tratarán en la jornada.